Alzheimer: nuovo farmaco approvato dopo 20 anni

Dopo vent’anni di fallimenti della ricerca scientifica in questo campo, è stato approvato in America un nuovo farmaco per la terapia dell’Alzheimer che alimenta le speranze di milioni di pazienti in tutto il mondo.

La terapia approvata dall’FDA (Food and Drug Administration) è un anticorpo monoclonale, l’aducanumab sviluppato da Biogen, multinazionale di biotecnologie.

L’aducanumab agisce eliminando gli accumuli di proteina beta-amiloide responsabili del soffocamento e della distruzione dei neuroni nei malati di Alzheimer. Non cura la malattia ma serve a contrastarne la progressione ed è il primo farmaco che agisce sulle cause della malattia invece che sui sintomi.

Dai risultati dei trial di fase 3 della sperimentazione si evince che nei pazienti trattati con aducanumab, dopo 78 settimane dall’inizio del trattamento, le placche amiloidi si sono ridotte del 30% rispetto al gruppo di controllo.

Il trattamento è ad esclusivo uso ospedaliero e prevede un’infusione intravenosa della durata di un’ora circa, una volta ogni 4 settimane.

Il presidente della Società Italiana di Neurologia (SIN), il Prof. Gioacchino Tedeschi, in un’intervista ha affermato che l’aducanumab è indicato per le persone che hanno caratteristiche che predispongono all’Alzheimer, parliamo di over 65 con depositi di proteina amiloide nel cervello, e un’alta probabilità di sviluppare un deficit cognitivo. Il paziente dovrà essere selezionato accuratamente per una terapia mensile che necessita di una risonanza magnetica, per evitare alcuni effetti collaterali che potrebbero verificarsi a danno del sistema nervoso centrale; quindi, l’anticorpo monoclonale dovrà essere somministrato solo in centri specializzati.

Se le agenzie del farmaco europea e italiana (EMA e AIFA) dovessero approvare il trattamento, i pazienti candidabili, secondo alcune stime degli esperti, potrebbero essere tra i 100.000 e i 300.000.

La comunità scientifica nutre ancora delle perplessità rispetto alla sua efficacia clinica e al suo impiego nel concreto; la stessa FDA ha concesso una “approvazione condizionata”, che necessita di un nuovo trial su larga scala a conferma dei benefici cognitivi derivanti dalla rimozione delle placche amiloidi.

La speranza è che il farmaco, rimuovendo le placche amiloidi, possa dare benefici in tutto lo spettro di gravità della malattia.